美国国立卫生研究院（NIH）下的卫生高级研究计划局（ARPA-H）宣布向一家非营利组织 Every Cure 提供 4800 万美元的资金，用于开发药物再开发和再利用人工智能（AI）平台。
Every Cure 是一家专注于利用 AI 寻找重新利用药物方法的机构。该组织正在建立一个名为「机器学习/人工智能（ML/AI）驱动的治疗药再利用扩展使用」（ML/AI-enabled Therapeutic Repurposing In eXtended uses，MATRIX）的 AI 平台，目标是释放现有药物的全部潜力来治疗更多疾病。
ARPA-H 由美国政府于 2022 年成立，是一个新的联邦机构，旨在推进通过传统研究或商业活动无法轻易完成的高潜力、高影响力的生物医学和医疗卫生研究。
ARPA-H 主任 Renee Wegrzyn 在 2 月 28 日举行的白宫罕见病论坛上表示，ARPA-H 承担的项目对私营部门来说风险太大。「因此，ARPA-H 特别适合探索罕见疾病和孤儿疾病中的一些资金不足的领域。在这些领域，我们的创新思维、大胆的实验以及激活社区对于我们的成功至关重要。」
她表示，创新的最大障碍之一是走出实验室并将药物推向世界。她表示，这笔资金将用于探索新发现，并创建一个可以为患者服务的疾病和药物数据平台。
Every Cure 联合创始人、宾夕法尼亚大学副教授 David Fajgenbaum 表示，超过 9000 种疾病没有获得批准的治疗药。「与此同时，有许多已获批的药物有可能被重新用于治疗许多此类无药可用的疾病。因此，我们的系统改变方法正在利用 AI 来寻找这些现有药物最有前途的新用处，无论它们最初的目的是什么。」
Fajgenbaum 表示，「通过 Every Cure，我们正在不懈努力，以释放 FDA 批准的药物治疗更多疾病的全部潜力。这笔资金的到来正值关键时刻，使我们能够将我们的方法扩展到多种疾病，为全世界数百万没有选择的人开拓新的治疗方法。」
罕见疾病专家表示，AI 可有助于利用该现有药物治疗罕见疾病，其中一个关键挑战是数据收集。
ARPA-H 资金将使 Every Cure 能够：
新药发现和传统药物的再开发/再利用通常从一种疾病或一种药物开始，寻求找到最有希望与之匹配的药物，从而限制了在所有机会中找到最有希望的挽救生命的治疗药的潜力。Every Cure 会同时研究所有药物和所有疾病，然后量化这些联系的强度，以找到最有希望的新疗法来帮助患者。
MATRIX 项目建立在国家转化科学促进中心（NCATS）生物医学数据翻译项目的先前工作基础之上，旨在构建生物医学数据并执行有针对性的查询。通过利用新颖的 AI 技术来分析世界生物医学知识，Every Cure 致力于在未来五年内确定 100 个潜在的治疗机会，并对其中的 25 个进行进一步研究，包括临床试验。有希望的早期先导药物包括治疗镰状细胞病的精氨酸、治疗自闭症谱系障碍的亚叶酸和治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的波舒替尼。
作者：识林-椒
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